Инновация: генная терапия спасает от наследственных заболеваний

Врожденные болезни остаются пока неразрешимой задачей для современной медицины. Но недавно генетики из Орегонского медицинского университета под руководством доктора Шухрата Миталипова взялись доказать, что существует метод, который позволяет предотвратить развитие некоторых врожденных заболеваний. Для этого исследователям пришлось заменить в яйцеклетке животных часть генетического материала.

Как известно, многие врожденные болезни обусловлены мутациями. В «больной» клетке гены, которые хранят информацию о том, как клетки должны синтезировать молекулы РНК и белка, оказываются поврежденными, нарушается синтез необходимых клеткам веществ, что впоследствии приводит к тяжелым заболеваниям. Например, если клетки сетчатки глаза не могут вырабатывать светочувствительный белок, у человека развивается слепота. При наличии дефектных генов в яичниках возможно развитие рака яичников. От работы клеток зависит развитие любых заболеваний - от рассеянного склероза до сахарного диабета, которые передаются по наследству. Например, таким неизлечимым заболеванием как гемофилия страдают все сыновья женщин - носительниц нездоровой генетической комбинации. На сегодняшний день мутаций, приводящих к развитию у людей неизлечимых недугов, известно более 150. Но если будущих матерей избавить от дефектных генов, то они смогут родить здоровое потомство.

Идея генной терапии заключается во встраивании фрагмента ДНК с правильным геном вместо мутировавшего, нерабочего. Ученые из Орегонского университета успешно пересадили митохондриальную ДНК макаке-резус с дефектной яйцеклеткой. В результате на свет появились абсолютно здоровые детеныши, которые не унаследовали никаких генетических заболеваний матери. Дело в том, что подавляющее большинство клеток содержит не только ядро с основным набором ДНК, но и небольшие образования, снабжающие клетку энергией, - митохондрии, у которых своя собственная ДНК. Другими словами, митохондрии - это клеточные структуры, которые отвечают за выработку аденозинтрифосфата (АТФ), основного переносчика энергии в клетке.

Ранее подобные эксперименты на животных проводились, но не давали результата и вели к рождению потомства с прежними митохондриальными заболеваниями. Генетикам удалось создать даже человеческие эмбрионы с донорскими митохондриями, но действующее законодательство США пока запрещает подобные эксперименты с человеческим материалом. Доктор Миталипов все же надеется, что уже через год-два ученым удастся получить разрешение правительства США на проведение тестирований при помощи организма человека, ведь эта методика пересадки митохондрий универсальна и поможет человечеству избавиться от многих заболеваний, которые сейчас считаются неизлечимыми.

Новость подготовлена по материалам www.timesonline.co.uk